تاثیر مثبت ژن‌درمانی پیشرفته در بازیابی شنوایی کودکان
به گفته دانشمندان، ژن‌درمانی پیشرفته شنوایی توانایی شنیداری کودکان هفته به هفته بهبود چشمگیری یافت
به گزارش مملکت آنلاین، یک نوع ژن‌درمانی پیشرفته در چین شنوایی چند کودک را که با ناشنوایی ارثی به دنیا آمده بودند، احیا کرده است؛ پیشرفتی که در درمان ناشنوایی مهم محسوب می‌شود.
این کارآزمایی بالینی که حدود ۲۶ هفته طول کشید، روی شش کودک که به نوعی ناشنوایی ارثی ناشی از جهش ژنی به نام اوتی‌اواف (OTOF) مبتلا بودند، انجام شد.
بر پایه این پژوهش که روز چهارشنبه در نشریه پزشکی لانست (The Lancet) منتشر شد، در پنج کودک از شش کودکی که تحت این درمان تجربی قرار گرفتند، بهبود شنوایی و پیشرفت‌هایی در تشخیص گفتار دیده شد و هیچ‌گونه سمیت [دارویی] گزارش نشد.
این پژوهش نخستین کارآزمایی بالینی روی انسان برای ژن‌درمانی در جهت درمان این بیماری ژنتیکی است و تا به امروز بیشترین تعداد بیمار درمان‌شده و طولانی‌ترین دوره پیگیری را داشته است.
ژنگ‌ــ‌یی چن، دارنده مدرک دکترای این رشته و یکی از نویسندگان این مطالعه، گفت: «از زمان کاشت حلزون که ۶۰ سال پیش اختراع شد، درمان موثری برای ناشنوایی وجود نداشت. این نقطه‌عطف مهمی است که نماد دوره‌ای جدید در مبارزه با انواع ناشنوایی است.»
بیش از ۱.۵ میلیارد نفر در سراسر جهان به ناشنوا هستند که حدود ۲۶ میلیون نفر آن‌ها از بدو تولد این بیماری را به ارث برده‌اند.
به گفته دانشمندان، بیش از ۶۰ درصد موارد ناشنوایی کودکان ناشی از دلایل ژنتیکی است.
یکی از این ناشنوایی‌های ارثی به نام دی‌اف‌ان‌بی۹ (DFNB9) به دلیل جهش‌های ژن اوتی‌اواف است که موجب نارسایی تولید پروتئین فعال برای انتقال علائم صوتی از گوش به مغز می‌شود.
به گفته دانشمندان، اکنون برای این نوع از ناشنوایی ارثی که ممکن است بدون مداخله موجب «رشد غیرعادی» مغز کودکان شود، هیچ دارویی برای درمان وجود ندارد.
چن گفت: «نتایج این مطالعه واقعا چشمگیر است. دیدیم که توانایی شنوایی و همچنین توان حرف زدن کودکان هفته به هفته بهبود یافت.»
پژوهشگران در این مطالعه شش کودک را که به‌طور کامل ناشنوا بودند، ۲۶ هفته در بیمارستان چشم و گوش و حلق و بینی دانشگاه فودان تحت نظر گرفتند و ویروس مرتبط با آدنو (ای‌ای‌وی)، حامل نسخه‌ای از ژن اوتی‌اواف انسانی، به آن‌ها تزریق شد.
انتهای پیام/